İnsanlık tarihinde bir ilk: Yaşlanmayı tersine çeviren gen terapisi bir insana uygulandı!

Yaşlanmanın etkilerini hücresel düzeyde tersine çevirmeyi amaçlayan deneysel bir gen terapisi ilk kez insanlar üzerinde uygulanmaya başladı. ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences tarafından geliştirilen ER-100 adlı tedavi, yaşa bağlı görme kaybını durdurmayı ve hasar gören sinir hücrelerinin işlevlerini yeniden kazanmasını sağlamayı hedefliyor.

FDA onaylı gen terapisi ilk kez insanlar üzerinde uygulanıyor. (Fotoğraf: A Haber)

YAŞLANAN HÜCRELERİ YENİDEN GENÇLEŞTİRME HEDEFİ

ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) onay verdiği klinik çalışma kapsamında ilk hasta tedaviyi aldı. Araştırmanın ilk aşamasında güvenlik verileri toplanacak, aynı zamanda görme üzerindeki olası etkiler de incelenecek.

TEDAVİNİN MERKEZİNDE ÜÇ GEN BULUNUYOR

ER-100, göz ile beyin arasındaki iletişimi sağlayan retina ganglion hücrelerine odaklanıyor. Bu hücreler yaşlanma veya glokom gibi hastalıklar nedeniyle zarar gördüğünde ortaya çıkan görme kaybı çoğu zaman kalıcı hale geliyor.

Tedavide kullanılan özel bir virüs, hücrelere üç farklı gen taşıyor. Bu genler aktif hale geldiğinde, yaşlanan hücrelerin daha genç ve işlevsel bir duruma dönmesini sağlayabilecek proteinler üretiyor. Araştırmacılar, bu yöntemin hücrelerde zamanla biriken epigenetik değişiklikleri kısmen sıfırlayabileceğini düşünüyor.

Deneysel tedavi, yaşa bağlı görme kaybını durdurmayı hedefliyor. (Fotoğraf: A Haber)

GÖRME KAYBINA KARŞI YENİ YAKLAŞIM

Çalışmanın arkasındaki isimlerden biri olan Harvard Üniversitesi genetik uzmanı David Sinclair, yaşlanmanın yalnızca bir yıpranma süreci olmadığını, aynı zamanda hücrelerin biyolojik bilgilerini kaybetmesiyle ilişkili olduğunu savunuyor.

Sinclair ve ekibi, 2020 yılında fareler üzerinde yaptıkları deneylerde benzer bir yaklaşım kullanarak yaşlı hücrelerin bazı özelliklerini genç hücrelere benzer hale getirebildiklerini açıklamıştı. Şimdi ise aynı yaklaşımın insanlarda işe yarayıp yaramayacağı test ediliyor. Uzun ömür ve yaşlanma araştırmalarıyla ilgilenen birçok bilim insanı, bu denemeyi son yılların en önemli klinik çalışmalarından biri olarak değerlendiriyor.

Bilim insanları, yöntemin insanlarda etkili olup olmadığını araştırıyor. (Fotoğraf: A Haber)

UZMANLAR NEDEN TEMKİNLİ?

Her ne kadar tedavi büyük umut vaat etse de tüm bilim insanları aynı görüşte değil. Kaliforniya Üniversitesi Davis Kampüsünden kök hücre biyoloğu Paul Knoepfler, yeniden programlama teknolojilerinin teorik olarak etkileyici olduğunu ancak insanlarda beklenmeyen sonuçlar doğurabileceğini belirtiyor.

Uzmanlara göre en büyük risklerden biri, genetik müdahalenin hücrelerde kontrolsüz değişimlere yol açması. Bu durumun teorik olarak kanserleşme gibi ciddi sonuçlar doğurabileceği ifade ediliyor. Araştırmacılar da bu nedenle ilk aşamada tedavinin etkinliğinden önce güvenliğine odaklanacak.

Gen terapisinin kısa ve uzun vadeli etkileri yıllarca takip edilecek. (Fotoğraf: A Haber)

KATILIMCILAR YILLARCA TAKİP EDİLECEK

Klinik araştırma oldukça sınırlı bir grupla yürütülüyor. İlk etapta açık açılı glokom hastası 12 kişi tedavi alacak. Daha sonra optik sinir hasarı bulunan 6 kişi daha çalışmaya dahil edilecek. Katılımcılar en az beş yıl boyunca takip edilecek. Böylece tedavinin kısa ve uzun vadeli etkileri ayrıntılı şekilde değerlendirilebilecek.

GENLER ANTİBİYOTİKLE KONTROL EDİLİYOR

ER-100'ün dikkat çeken özelliklerinden biri de kontrol mekanizması. Tedavide kullanılan genler, hastaların aldığı belirli bir antibiyotik sayesinde aktif hale geliyor. Antibiyotik kullanımı sona erdiğinde ise genlerin faaliyetleri duruyor.

Bu yöntem, araştırmacılara olası yan etkileri yönetebilmek için ek bir güvenlik katmanı sağlıyor.

Tedavinin güvenliği ve olası faydaları birlikte değerlendirilecek. (Fotoğraf: A Haber)

GÖRME KAYBINI GERÇEKTEN GERİ DÖNDÜREBİLİR Mİ?

Şu an için bu sorunun net bir cevabı bulunmuyor. Bilim insanları, yaşlanmanın tam olarak nasıl ölçülmesi gerektiği konusunda bile ortak bir görüşe sahip değil. Bu nedenle "yaşlanmayı tersine çevirme" iddiasının hangi ölçütlerle değerlendirileceği de tartışma konusu olmaya devam ediyor.

Araştırmanın ilk sonuçları, yalnızca göz hastalıklarının tedavisi açısından değil, yaşlanma biyolojisinin geleceği açısından da önemli ipuçları verebilir.